Spett.le AISA,

relativamente alla segnalazione pervenuta all’attenzione della scrivente Agenzia in data 21 marzo 2023, si rappresenta quanto segue.

In premessa, giova riassumere in breve l’iter regolatorio europeo e nazionale del medicinale in oggetto.

Il medicinale SKYCLARYS (OMAVELOXOLONE), indicato per il trattamento dell’atassia di Friedreich, è stato autorizzato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti per il trattamento degli adulti e adolescenti di età pari o superiore a 16 anni.

Omaveloxolone ha ricevuto la designazione di medicinale orfano tramite decisione EU/3/18/2037 in data 27 giugno 2018.

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo all’autorizzazione all’immissione in commercio di omaveloxolone quale trattamento dell’Atassia di Friedreich a partire dai 16 anni di età.

La decisione di esecuzione della Commissione Europea relativa all’ autorizzazione all’immissione in commercio del suddetto medicinale in forza del regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio, è stata emessa in data 09 febbraio 2024.

Nelle sedute del 10, 11 e 12 Ottobre 2023, la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) dell’AIFA ha espresso parere favorevole all’inserimento del farmaco nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), ai sensi della Legge n. 648/96, previa opportuna negoziazione del prezzo, in ragione del fatto che il potenziale costo elevato del trattamento non consentirebbe il rispetto dei parametri di finanziamento previsti dalla summenzionata legge. Si rappresenta che tale parere è stato rilasciato quando il medicinale non disponeva ancora di un’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa.

I competenti uffici dell’Agenzia hanno inviato un’apposita comunicazione alla ditta titolare dell’AIC, onde favorire la pronta sottomissione di un dossier semplificato per avviare l’iter negoziale. L’Azienda ha recepito la richiesta e presentato, nel mese di gennaio u.s., il dossier diretto alla negoziazione del prezzo ai fini della rimborsabilità a carico del SSN.

Il Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) dell’AIFA, nella seduta del 12 gennaio u.s., ha avviato l’esame della pratica senza, tuttavia, poter giungere alla definizione di un accordo negoziale in ragione dell’imminente scadenza del suo mandato (15 gennaio u.s.).

Alla luce di quanto sopra esposto, considerata la rilevanza che il medicinale riveste per tutti i pazienti in attesa di trattamento, si conferma che sarà cura della scrivente Agenzia portare la discussione all’attenzione dell’istituenda Commissione Scientifico-Economica (CSE) alla prima seduta utile.

Per completezza d’informazione, si sottolinea che in data 4 gennaio u.s, è stato autorizzato dall’EMA un altro medicinale per il trattamento della Distrofia di Duchenne dai 4 anni di età, Agamree®, a base di Vamorolone. Anche per questo farmaco, l’Aifa si impegna a completare l’iter negoziale nel più breve tempo possibile, compatibilmente con la normativa vigente.

Cordialmente,

AIFA.